獨自去藥店買“偉哥”，靠吃“偉哥”續(xù)命5年，河南許昌8歲女童小雅（化名）的故事被曝光后，引起公眾對肺動脈高壓病患群體的關(guān)注。

11月27日，在愛心藥企的幫助下，媽媽尚雪（化名）帶小雅南赴廣州，為小雅做全面檢查。小雅患的是特發(fā)性肺動脈高壓，屬于罕見病，其具體病因仍然難以查清。

小雅和媽媽在病床上 本文圖片均為廣州醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院供圖??

澎湃新聞（www.thepaper.cn）了解到，在廣州醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院，小雅接受了多項檢查，并接受了包括中國工程院院士鐘南山在內(nèi)的專家團(tuán)隊會診，但遺憾的是，病因還是沒查清。

12月7日，尚雪和小雅返回河南。此前，尚雪帶小雅去過多家醫(yī)院檢查，均未查清楚病因。此次來廣州，尚雪也有此種預(yù)感，但內(nèi)心還是燃起了一絲希望。得知會診結(jié)果，她有些沮喪，“心里難受”。

鐘南山告訴澎湃新聞，目前，靠吃兩種藥物，小雅的病情穩(wěn)定，可以短距離步行、正常上學(xué)；專家團(tuán)隊會診后建議，小雅繼續(xù)用藥物控制病情，若以后病情惡化，再考慮做肺移植。

鐘南山表示，患者群體普遍吃不起藥，在吃“偉哥”類藥品，從這個角度上說，他建議“偉哥”類藥品進(jìn)入醫(yī)保；多數(shù)患者被確診時已是晚期，能不能早發(fā)現(xiàn)、早治療，這是今后研究的一個重要方向。

應(yīng)提高診療技術(shù)

肺動脈高壓被稱為“心血管疾病中的癌癥”，患病率約為全球人口的1％，中華慈善總會估算我國約有1200萬肺動脈高壓患者。如得不到有效治療，患者平均存活年限僅2.8年。因肺部血管阻力升高而缺氧，嘴唇呈藍(lán)紫色，患者又稱為“藍(lán)嘴唇”病人。

肺動脈高壓分為特發(fā)性（原發(fā)性）肺動脈高壓和繼發(fā)性肺動脈高壓。其中，特發(fā)性肺動脈高壓無法查清明確的病因，屬于罕見??；據(jù)鐘南山介紹，其發(fā)病率在百萬分十五至五十之間，保守估計，我國有此類患者35萬人。

12月7日，羊城肺動脈高壓國際論壇（2019）在廣州舉行，鐘南山，中國工程院院士、北京大學(xué)心血管研究所所長董爾丹，亞利桑那大學(xué)醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)系教授Stephen M. Black等40多名中外專家與會，共同探討肺動脈高壓發(fā)病機(jī)制研究及臨床診療新進(jìn)展。

在高峰論壇上，鐘南山呼吁外界更多關(guān)注肺動脈高壓，幫助吃不起藥的患者???

據(jù)患者們講述，不少患者會被誤診、漏診，耽誤了治療。像小雅花了半年時間、輾轉(zhuǎn)多家醫(yī)院確診，這被媽媽認(rèn)為是幸運的。

鐘南山關(guān)注肺動脈高壓近十年，他說，這個病的早期癥狀比較輕，一般人難以辨認(rèn)，普通的基層醫(yī)生也不太認(rèn)識，這方面的知識還需推廣普及。

廣州醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院主任醫(yī)師劉春麗分析認(rèn)為，誤診、漏診的原因是多方面的，如早期癥狀不明顯，只有運動能力變差、氣喘，不少患者嚴(yán)重時才去就診；病因過于復(fù)雜，涉及到很多?？?，一般的醫(yī)生確實很難診斷；發(fā)病率不高，以前不夠重視，醫(yī)護(hù)人員對它的認(rèn)知度也不夠。

就肺動脈高壓的診療現(xiàn)狀，廣州醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院教授王健在論壇演講時總結(jié)道：涉及疾病多，發(fā)病機(jī)制復(fù)雜；治療棘手，藥物價格昂貴；缺乏有效的診療手段，疾病確診時間長；疾病危害大，預(yù)后差。他強(qiáng)調(diào)，肺動脈高壓診療規(guī)范化亟待提高。

鐘南山表示，像慢阻肺，經(jīng)過30多年的研究，找了新的治療辦法，就是在患者早期沒什么癥狀時就干預(yù)治療，效果非常好。肺動脈高壓患者被確診時多數(shù)已是晚期，這時很多癥狀都已出現(xiàn)，如起路困難、呼吸困難、咳血等，能否早期時就發(fā)現(xiàn)，早點干預(yù)治療，這是今后研究探索的一個重要方向。

建議將“偉哥”類藥品列入醫(yī)保

公開資料顯示，西地那非（“偉哥”類藥品）最早是作為心血管藥物來研發(fā)，但“陰差陽錯”成為了第一個口服治療男性勃起障礙的藥物。據(jù)澎湃新聞了解，目前，國內(nèi)的肺動脈高壓患者多靠藥物維持生命，主要吃兩類藥， “坦類”和“偉哥類”。藥物對肺動脈高壓患者的效應(yīng)也因人而異，但整體來說，多數(shù)患者能通過吃藥控制病情。

在國內(nèi)，肺動脈高壓未列入“偉哥”類藥品的適應(yīng)癥，但在包括美國在內(nèi)的很多國家及地區(qū)，肺動脈高壓早已列入“偉哥”類藥品的適應(yīng)癥。此外，“偉哥”類藥品對國內(nèi)肺動脈高壓患者有顯著療效，價格相對便宜。因而，國內(nèi)很多患者通過 “偉哥”類藥品控制病情，不少醫(yī)生也超出說明書推薦用藥。

在前期，小雅曾吃過一年的進(jìn)口靶向藥波生坦，一盒接近2萬元。尚雪稱，患病5年來，為了給小雅治病，整個家庭支出近50萬元。鐘南山表示，目前，大部分的藥物還是進(jìn)口的，國內(nèi)也有一些仿制藥，但效果不是非常理想。進(jìn)口藥很貴，如果多種藥物聯(lián)合吃，每年可能需要2030萬元。

好的消息是，越來越多的藥品進(jìn)入醫(yī)保。

公開報道顯示，2018年8月，國產(chǎn)首仿藥物安立生坦片批準(zhǔn)上市，已有多個省份將其納入醫(yī)保報銷目錄。內(nèi)蒙古、浙江、江蘇、西藏、山東、寧夏、湖南等省區(qū)也將個別肺動脈高壓藥物納入了當(dāng)?shù)蒯t(yī)保目錄。

今年12月28日，國家醫(yī)保藥品新增70個，其中4個治療肺動脈高壓的藥品首次跨入醫(yī)保大門，分別是波生坦、馬昔騰坦、利奧西呱和司來帕格。但患者群體仍無法樂觀：各省市的政策落地尚需時間，非住院期間買藥恐難報銷。

多位患者表示，患者群體普通在吃“偉哥”類藥品，價格也不低，他們希望“偉哥”類藥品也早日進(jìn)入醫(yī)保。

對此，鐘南山、王健、劉春麗均表示，從治療肺動脈高壓的角度，他們支持“偉哥”類藥品進(jìn)入醫(yī)保，且相對其他進(jìn)口靶向藥，價格比較便宜。但一個尷尬的局面是，在國內(nèi)，肺動脈高壓未列入“偉哥”類藥品的適應(yīng)癥，很難進(jìn)入醫(yī)保。

據(jù)南方周末報道，在中國，肺動脈高壓沒列入西地那非等“偉哥”類藥品的適應(yīng)癥，其背后原因錯綜復(fù)雜。一位知情的醫(yī)生透露，2005年，西地那非在美國上市后，研發(fā)出這款藥物的跨國藥企曾萌發(fā)過在中國市場上市這款藥物的想法，但當(dāng)時中國醫(yī)學(xué)界對這種特殊的心血管疾病所知不多。此外，增加適應(yīng)癥需要按照藥品注冊管理辦法和相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則進(jìn)行藥學(xué)和臨床研究，并通過國家藥監(jiān)局審批。臨床試驗投入大，加之肺動脈高壓發(fā)病率低，在預(yù)期獲利不明朗的情況下，藥企的動力并不大。

鐘南山還表示，“偉哥”類藥品主要治療男性功能勃起障礙，假如列入醫(yī)保，會不會有非肺動脈高壓患者鉆空子，騙取醫(yī)保，這可能需要更細(xì)致化的解決方案，如購買時要有醫(yī)生明確的診斷書。

鐘南山強(qiáng)調(diào)，把其納入醫(yī)保是一個方面，另一個方面是我國對醫(yī)療、醫(yī)保的投入不夠，什么病都納入醫(yī)保，假如醫(yī)保的“籃子”固定不變，往里裝的東西越來越多，這意味各種病的平均開支就少了。他認(rèn)為，最為關(guān)鍵的是，國家要加大對醫(yī)保的投入。

一位醫(yī)藥領(lǐng)域的業(yè)內(nèi)人士告訴澎湃新聞，對于患者來說，主要是減輕吃藥的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，“偉哥”類藥品暫時難以進(jìn)入醫(yī)保，就算進(jìn)了醫(yī)保，其報銷也有嚴(yán)苛的條件，因而他認(rèn)為，當(dāng)前最實際的是，這類藥品要降價，讓患者吃得起。

澎湃新聞注意到，我國2013年肺動脈高壓患者的5年生存率僅為54%。日本岡山縣醫(yī)學(xué)中心2014年的一項統(tǒng)計，經(jīng)過早期聯(lián)合用藥，日本患者的5年生存率達(dá)96%，10年達(dá)78%。王健解釋說，日本的醫(yī)療保障比較好，都是聯(lián)合用藥，政府提供藥物，病人能吃得起藥。

正在研究中藥治療

讓患者群體樂觀的是，外界對肺動脈高壓越來越重視，新的藥品逐漸增多，越來越多的藥品降價或進(jìn)入醫(yī)保。

患病5年來，小雅得到了眾多愛心人士的幫助。家人通過輕松籌為小雅籌到6萬元，學(xué)校為小雅募捐了6萬元。今年9月，小雅去藥店買“偉哥”的視頻曝光，安立生坦的廠家承諾為小雅捐藥1年，金戈西地那非的廠家廣藥集團(tuán)白云山制藥總廠（以下簡稱“白云山醫(yī)藥”）也表示，將為小雅提供首期3年的藥品，這暫時解決了小雅的吃藥問題。

11月27日，在白云山醫(yī)藥的幫助下，尚雪帶小雅來到廣州醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院，做全面檢查。之后，鐘南山、王健等專家為小雅會診。

鐘南山等專家團(tuán)隊為小雅會診

澎湃新聞從白云山醫(yī)藥了解到，該公司于2014年推出“金戈西地那非”是一款國產(chǎn)“偉哥”，因價格便宜，投入市場后發(fā)現(xiàn)不少肺動脈高壓患者購買治病。為了幫助更多的患者，該公司于2017年啟動“白云山金戈?藍(lán)唇新生計劃”愛心援助項目，至今已向約500名患者捐獻(xiàn)價值200多萬元的藥品。

12月7日，該公司聯(lián)合鐘南山基金會啟動愛心援助項目，今年計劃向有需求的肺動脈高壓患者捐獻(xiàn)不低于100萬元的藥品。廣州白云山醫(yī)藥銷售有限公司董事長裴澤建表示，有困難的病人，且適合服用西地那非，可以向基金會申請，若審核通過，將免費提供1年的金戈西地那非，申請的郵箱、電話均已對外公布。

對此愛心援助項目，鐘南山表示，單個藥廠的捐贈是有限的，希望企業(yè)、醫(yī)療界、政府、公眾等更多力量能參與進(jìn)來，如政府加大對醫(yī)療、醫(yī)保的投入，企業(yè)能承擔(dān)起社會責(zé)任，對無力承受的困難病人給予幫助。

澎湃新聞注意到，相似的求醫(yī)經(jīng)歷、困境，讓肺動脈高壓患者群體慢慢相識，并通過微信群“抱團(tuán)取暖”。鐘南山也認(rèn)為，患者群體需要自己的“組織”，能夠互相關(guān)心、支持、鼓勵，燃起對生命的渴望，對未來的信心，對生活的向往，這種精神力量也很重要。

近年來，隨著醫(yī)療技術(shù)進(jìn)步，肺動脈高壓患者的生存狀況有明顯改善。據(jù)劉春麗介紹，患者的5年生存率從過去的20%提高至50%。

鐘南山說，通過長期努力，國內(nèi)的診療技術(shù)也在提高，如做右心導(dǎo)管，采用光學(xué)相干層析成像，這個技術(shù)原來用在冠狀動脈的檢測，一個很細(xì)的導(dǎo)管進(jìn)到心臟的冠狀動脈，了解動脈硬塊的斑塊，現(xiàn)在把它應(yīng)用到肺血管里面，來了解周圍的肺小動脈有沒有血栓。

他還透露，廣東地區(qū)正在研發(fā)一些中藥，初步看起來有效，主要是丹參酮、川穹嗪等，對肺動脈有舒張作用，需找出有效成分進(jìn)一步研發(fā)，但這個還是屬于研發(fā)階段。如丹參酮已經(jīng)有正式的生產(chǎn)，但它有個缺點，需要靜脈注射，正在研究怎么樣制成口服的。